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FDA发布了两份最终药物开发指南和一份药物开发指南草案

法规文件 | 发布时间:2018-05-28 | 浏览:274次

新闻导读:美国食品和药物管理局(FDA)发布了两项最终的指导方针,旨在帮助申办者寻求开发治疗或预防寻常痤疮和性腺素机能减退症的产品,以及关于在移植患者中治疗或预防巨细胞病毒的药物的指导草案。

美国食品和药物管理局(FDA)发布了两项最终的指导方针,旨在帮助申办者寻求开发治疗或预防寻常痤疮和性腺素机能减退症的产品,以及关于在移植患者中治疗或预防巨细胞病毒的药物的指导草案。

具体来说,这些指导讨论了针对特定疾病的药物开发考虑,包括临床前因素、临床试验登记标准、研究设计和疗效终点。

寻常痤疮

对于寻求开发治疗寻常痤疮的产品的企业来说,更常见的被称为青春痘,FDA认为申办者应该考虑给患者最少的炎性和非炎性病变,基线评分在研究者的全球评估(IGA)的严重程度与病变的数量一致。

FDA还指出,申办者应该对安慰剂的潜在治疗方案进行多个随机、双盲研究,并认为药物的评估应该集中于它们对面部病变的影响。

对于一个主要终点,FDA认为,企业应该评估病变计数的绝对变化,并利用病变的百分比变化作为次要终点。

该指南最终确定了2005版的草案,FDA称已经对其精简和重新调整。

性腺素机能减退症

下一个指导重点是关于治疗与肥胖和其他疾病有关的男性性腺素机能减退的药物的发展考虑。

该指南最终确定了一月发布的草案,并反映了2014和2016委员会关于睾酮治疗和性腺机能减退症的咨询委员会会议的建议。

美国食品药品管理局表示,这一指南基本上与草案的版本相同,不包括编辑的修改和澄清,该指南并不适用于用于传统睾酮替代疗法的睾酮或睾酮酯。

根据指南,申办者应进行随机、双盲、安慰剂对照研究,以证明在性腺功能减退症的一个或多个症状或体征中有临床意义的改善。

FDA还指出,患者报告的结果(PRO)可能在建立疗效方面起着核心作用,因为它们提供了患者感觉或功能的直接证据,但是,生物标志物的改进,如未建立替代端点的肌肉量的变化,不足以证明功效。

移植患者巨细胞病毒感染

巨细胞病毒(Cytomegalovirus)是一种常见的乙型疱疹病毒,存在于美国40-80%的人群中。

对于具有正常免疫系统的病人来说,感染通常是良性和自我限制的。然而,这种病毒会导致免疫系统受损的病人出现并发症和增加的发病率,例如移植受者或艾滋病患者。

在指南中,FDA特别关注用于治疗或预防在实体器官(SOT)或造血干细胞移植(HSCT)患者中治疗或预防巨细胞病毒的产品的发展考虑。

根据FDA的说法,巨细胞病毒也是最常见的感染器官移植患者的机会性病原体,有血清阴性的受者如果接受了一个血清阳性供体的移植,就会有较高的感染风险。

虽然目前有五种药物被批准用于治疗或预防巨细胞病毒,但FDA表示,最近的研究发现,对现有治疗方法的耐药性正在出现,因此需要新的、更少的毒性疗法。

因此,34页的指南讨论了临床前和临床的考虑,包括使用巨细胞病毒DNA血症作为替代终点,预防和治疗SOT和HSCT患者的巨细胞病毒。